Forskere i Kina rapporterte nylig at de har redigert den genetiske koden til menneskelige embryoer. Arbeidet baserte seg på ny teknologi som er blitt utropt som en av de mest spennende utviklingen innen genetikk på flere tiår. Men for noen forskere gikk disse eksperimentene over en etisk linje. Før de til og med hadde publisert arbeidet sitt, hadde ryktene om de kinesiske forskernes forskning ført til skrik som oppfordret til et moratorium for slikt arbeid. I et brev i forrige måned i tidsskriftet Nature sto det:
Etter vårt syn kan genomredigering i menneskelige embryoer som bruker nåværende teknologier ha uforutsigbare effekter på fremtidige generasjoner. Dette gjør det farlig og etisk uakseptabelt. Slik forskning kan utnyttes til ikke-terapeutiske modifikasjoner. Vi er opptatt av at et offentlig skrik om et slikt etisk brudd kan hindre et lovende område av terapeutisk utvikling, nemlig å gjøre genetiske endringer som ikke kan arves.
På dette tidlige stadiet bør forskere gå med på å ikke endre DNA fra menneskelige reproduksjonsceller. Skulle det virkelig oppstå en virkelig overbevisende sak for den terapeutiske fordelen ved modifisering av kim, oppfordrer vi til en åpen diskusjon rundt det aktuelle handlingsforløpet.
Forskerteamet, ledet av forskeren Junjiu Huang, ved Sun Yat-sen University i Guangzhou, brukte en teknikk kalt CRISPER / Cas9 for å prøve og redigere genet som forårsaker en potensielt dødelig blodsykdom i menneskelige embryoer, rapporterer David Cyranoski og Sara Reardon, som brøt historien på Nature News . CRISPR-systemet fungerer som klipp og lim på DNA-nivå. Ved hjelp av systemet kan forskere snuppe ut målrettede flekker med genetisk kode og sette inn nye sekvenser. Verktøyet kan slå av sykdomsfremkallende gener eller reparere mutasjoner med arbeidskopier av gener, slik det kinesiske teamet forsøkte å gjøre. Verktøyet har allerede blitt brukt til å konstruere labdyr, for eksempel aper, med spesifikke genendringer og finjustere voksne menneskelige celler.
De kinesiske forskerne målrettet genet som var ansvarlig for en blodsykdom som kalles beta-talassemi. National Geographic sin fenomenblogg, Carl Zimmer rapporterer at forskerne prøvde denne teknikken på 86 embryoer. De fleste av dem, 71, overlevde lenge nok til observasjoner. CRISPR-systemet spaltet og splittet gener i 28 embryoer. En av de største bekymringene for genredigering er muligheten for at de gale genene vil bli kuttet, og faktisk bare en liten brøkdel av disse 28 ble vellykket skjøtet. De andre ble enten delvis reparert av cellene genet konserveringsmekanismer eller spaltet helt feil sted. Feillagte mutasjoner kan forårsake andre sykdommer som kreft. Til og med de fire skjøte embryoene var ikke noen suksess: Bare noen av cellene i embryoene ble redigert, og skapte genetiske mosaikker.
Forskerne publiserte resultatene i tidsskriftet Protein & Cell . De skriver: "Fordi de redigerte embryoene er genetisk mosaikk, ville det være umulig å forutsi genredigeringsresultater, " ved hjelp av genetiske teknikker for å diagnostisere IVF-embryoer før de blir implantert i livmoren. De legger til, "vår studie understreker utfordringene som kliniske anvendelser av CRISPR / Cas9 står overfor."
Reardon og Cyranoski fra Nature News rapporterer også at Huang og kollegene planlegger for å fortsette arbeidet, på jakt etter måter å redusere antallet av de ikke-mål-redigeringene utenfor målet, men bruker voksne menneskelige celler eller dyr. Journalistene skriver imidlertid at minst fire andre grupper i Kina også jobber med å redigere menneskelige embryoer.
Guangzhou-teamet prøvde å tømme noen av bekymringene rundt etikkene i arbeidet deres ved bare å bruke embryoer fra fruktbarhetsklinikker som hadde et ekstra sett med kromosomer, etter at et egg ble befruktet av to sædceller. Levende fødsler ville aldri kommet fra disse embryoene, selv om zygotene går gjennom de første utviklingsstadiene. "Vi ønsket å vise dataene våre for verden slik at folk vet hva som egentlig skjedde med denne modellen, i stedet for bare å snakke om hva som ville skje uten data, " sa Huang til Cyranoski og Reardon.
Men fortsatt har responsen i forskningsmiljøet vært umiddelbar.
"Ingen forskere skal ha den moralske garantien for å fløte den verdensomspennende politiske avtalen mot å modifisere den menneskelige kimen, " skrev Marcy Darnovsky fra Center for Genetics and Society, en vakthundgruppe, i en e-post til Rob Stein som skrev for NPRs "Shots" -blogg . "Denne artikkelen demonstrerer de enorme sikkerhetsrisikoer som et slikt forsøk vil innebære, og understreker at det haster med å arbeide for å unngå en slik innsats. De sosiale farene ved å skape genmodifiserte mennesker kan ikke overdrives."
Enten videre arbeid fortsetter eller stoppes, vil studien sannsynligvis bli anerkjent som sentralt i medisinhistorien. Zimmer gir noen historiske kontekster for å endre genene til mennesker i blogginnlegget sitt og skriver:
Bare fordi dette eksperimentet kom dårlig ut, betyr ikke det at fremtidige eksperimenter vil gjøre det. Det er ingenting i denne studien som er en konseptuell avtale-bryter for CRISPR. Det er verdt å minne om de tidlige dagene med kloning av forskning. Klonede embryoer klarte ofte ikke å utvikle seg, og dyr som ble født med hell, endte ofte opp med alvorlige helseproblemer. Kloning er mye bedre nå, og det begynner å bli en virksomhet i en verden av husdyr og kjæledyr. Vi kloner fortsatt ikke mennesker, selv om det ikke er fordi vi ikke kan det, men fordi vi velger å ikke gjøre det. Vi må kanskje ta det samme valget om å redigere embryoer før for lang tid.
George Daley, en stamcelleforsker ved Harvard Medical School, sa til Cyranoski og Reardon på Nature News at studien var "et landemerke, så vel som en forsiktighetsfortelling . Studien deres skulle være en streng advarsel til enhver utøver som mener teknologien er klar for testing for å utrydde sykdomsgener. "
På NPR la Daley til, "Vi bør støtte oss for en bølge av disse papirene, og jeg er bekymret for at hvis en blir publisert med et mer positivt spinn, kan det få noen IVF-klinikker til å begynne å øve på det, noe som etter min mening vil være grovt for tidlig. og farlig. "
