https://frosthead.com

Redigering av menneskelige gener kan begynne ved årsslutt i USA

Bør mennesker få lov til å endre sin egen genetiske kode? Dette spørsmålet er full av kontroverser - spesielt siden utviklingen av CRISPR-Cas9, en teknologi som kan redigere genomer. Nå har National Institutes of Health godkjent den første kliniske studien av CRISPR i USA, skriver Sara Reardon for Nature News.

Relatert innhold

  • Befruktning in vitro var en gang så kontroversiell som genredigering er i dag
  • Genredigering av embryoer gir innsikt i grunnleggende menneskelig biologi

I slutten av året skal forskere ved University of Pennsylvania gjennomføre en prøve som tester om teknologien er trygg for menneskelig bruk, melder Reardon. Det er første gang CRISPR blir brukt på menneskelige gener i USA og følger dens godkjenning i land som Storbritannia. NIH Rekombinant DNA Advisory Committee, som gir etisk og forskningsoppsyn til byrået, gjennomgikk og godkjente forslaget.

Også kjent med det lengre navnet Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, lar CRISPR forskere slå på og av gener og til og med bytte ut deler av DNA. Denne rettssaken vil bli finansiert av Parker Institute for Cancer Immunotherapy, som ble grunnlagt med en investering på $ 250 millioner tidligere i år av Facebooks tidligere president, Sean Parker.

Forsøket vil målrette humane T-celler, en type hvite blodlegemer som er en viktig komponent i immunforsvaret som bekjemper infeksjoner og sykdommer. T-celler klarer ikke bare immunresponser; de kan også jakte og drepe kreftceller. I dette tilfellet, sier Reardon, vil forskere både sette inn og redigere gener i T-celler og deretter sette dem tilbake i pasientenes blod med et mål om å gjøre cellene om til enda bedre kreftbekjempende maskiner.

Forskere planlegger å gjøre dette ved å redigere genene for å hjelpe T-celler å oppdage og målrette kreftceller, mens de også fjerner et gen som lar kreftcellene oppdage og angripe dem i retur. De planlegger også å fjerne et protein som kan hemme kreftkampen, rapporterer Reardon. Disse endringene til T-cellene vil forhåpentligvis bekrefte sikkerheten til CRISPR og forbedre eksisterende kreftbehandlinger.

Godkjenningen kommer noe raskere enn forventet: Som Antonio Regalado skriver for MIT Technology Review, ble et selskap som heter Editas som planlegger å behandle blindhet ved bruk av CRISPR lenge antatt å være det første som ville få godkjenning. Men det kom ikke uten kontrovers.

Gjennomgangsstyremedlemmer hadde bekymring for at både University of Pennsylvania og rettssakets forsker eier patenter og selskaper som kan dra nytte av den nylig godkjente testen, skriver Jocelyn Kaiser for Science Magazine . Styremedlemmene uttrykte også bekymring for UPenns arv når det gjelder genterapi. En ung mann ved navn Jesse Gelsinger døde i 1999 mens han deltok i en studie ledet av UPenn-forskere. Hans død skjedde bare fire dager etter at han fikk en injeksjon av korrigerende gener beregnet på å behandle en dødelig form av sin metabolske forstyrrelse funnet hos babyer.

RDAC-godkjenning av CRISPR er bare det første hinderet som de som ønsker å bruke teknologien til å redigere menneskelige gener i USA, skriver Kaiser. Nå må forskere vente på godkjenning av etikkbrettet og FDA. Men for bedre eller verre ser det ut til at CRISPR snart vil være mer faktum enn fantasi i USA. Spørsmålet er ikke lenger bør eller ikke, men når.

Redigering av menneskelige gener kan begynne ved årsslutt i USA