https://frosthead.com

Hvordan Jean Bennett fant en måte å behandle arvelig blindhet hos barn

Før Jean Bennett fant en måte å bruke genterapi for å behandle arvelig blindhet hos barn, gjenopprettet hun synet hos valper - hvorav to nå bor sammen med henne, "jager ekorn rundt i hagen."

De siste 30 årene har Bennett, en vitenskapsmann og lege ved University of Pennsylvania School of Medicine, vært en pioner innen genterapi, på jakt etter en måte å behandle en arvelig form for blindhet som folk er født med - den typen som når foreldre får nyhetene som de får beskjed om å "legge fra seg de fargerike bøkene på babyens rom, lære punktskrift og sette drømmene om en sykkel eller spille idrett til side, " sier hun.

Da Bennett og mannen hennes, Albert Maguire, en netthinnkirurg, først bestemte seg for å forplikte seg til å undersøke måter å behandle genetisk blindhet med genterapi på 1990-tallet, ante de ikke hva de hadde i mot, forklarer hun.

"Vi følte at med veksten av teknologi, som lar mennesker klone og manipulere DNA, og kunnskap om hva genene var, kunne vi gjøre en forskjell. Vi var veldig naive. Vi visste ikke alle hindringene, men vi begynte å takle dem én etter én, ”som Bennett fortalte Baltimore-baserte kokk Spike Gjerde på“ The Long Conversation ”, en begivenhet som samlet mer enn to dusin tenkere på en åtte time stafett av to-personers dialoger om håp for fremtiden ved Smithsonian Arts and Industries Building 7. desember 2018.

I desember 2017 fikk teamets genterapibehandling FDA-godkjenning, og banet veien ikke bare for behandling av arvelig blindhet, men også for forskere å bruke genterapi for å behandle mange flere genetiske tilstander. Den siste desember ble stoffet godkjent i EU. Så på en måte er fremtiden hun håpet på endelig her.

Og hvordan er det egentlig å kurere et barn av blindhet?

"Det er helt ubeskrivelig, " sier Bennett. "Hver gang jeg har sett dette skje, får det meg absolutt lyst til å gråte."

Hvordan Jean Bennett fant en måte å behandle arvelig blindhet hos barn