For første gang har forskere ved West China Hospital i byen Chengdu i Sichuan-provinsen injisert en pasient med celler som er modifisert gjennom CRISPR-Cas9 genredigeringsteknikk, melder David Cyranoski ved Nature . Det er et tidlig skritt inn i en ny tidsalder med genredigering, som lover å revolusjonere helse, landbruk, bevaring og andre biologiske felt.
Relatert innhold
- Genredigering av embryoer gir innsikt i grunnleggende menneskelig biologi
CRISPR er en genredigeringsmetode som stammer fra de naturlige forekommende immunsystemene som finnes i en rekke bakterier, skriver Sarah Zhang for Gizmodo . Disse artene beholder et "skurrent galleri" av virus-DNA i genomet, slik at de kan gjenkjenne det hvis det invaderer cellene deres. Hvis virus-DNA oppdages, utsetter bakteriene CRISPR-assosierte (aka Cas) enzymer som kan finne det invaderende virus-DNA og nøyaktig snuppe det ut.
Forskere innså at hvis de kunne vise Cas-proteiner en skive av mål-DNA, ville enzymene patruljere genomet og snapre ut kodebitene. Denne geniale metoden tillot dem å kapre systemet for å presisere redigering av gener. Bakteriene med den mest effektive genetiske homing-enheten er faktisk Streptococcus pyogenes, som forårsaker strep hals. Forskere jobber nå med CRISPR-Cas9-teknikken for å prøve å kutte ut gensekvensene som forårsaker genetiske sykdommer og til og med brukte den nylig for å delvis gjenopprette synet hos blinde dyr.
I denne siste applikasjonen isolerte onkolog Lu You fra Sichuan University og teamet hans et spesifikt sett med kreftbekjempende T-celler fra en pasient med en aggressiv form for lungekreft. Disse immuncellene skal angripe unormale celler som de som finnes i kreftsvulster, men de fungerer ikke alltid. Noen kreftsvulster utnytter T-cellers PD-1-reseptor, som slår av immunresponsen. Så forskerne snappet ut DNA-regionen som koder for PD-1-proteiner ved hjelp av CRISPR-Cas9-systemet og dyrket disse modifiserte T-cellene før de sprøytet dem inn igjen i den syke pasienten.
Håpet er at ved å slette den genetiske koden for PD-1 proteiner, vil T-cellene angripe kreften uhemmet.
Den første injeksjonen gikk greit, og pasienten vil få en ny dose, men pasientens konfidensialitet begrenser mengden informasjon forskerne kan gi, rapporterer Cyranoski. Ti andre pasienter vil gjennomgå lignende behandlinger, motta to til fire injeksjoner, og vil deretter bli overvåket i seks måneder.
Carl June, som forsker på immunterapi ved University of Pennsylvania, sier at denne studien sannsynligvis vil gi noen sunn konkurranse. "Jeg tror dette kommer til å utløse 'Sputnik 2.0', en biomedisinsk duell om fremgang mellom Kina og USA, noe som er viktig siden konkurranse vanligvis forbedrer sluttproduktet, " sier han til Cyranoski.
Tracy Staedter på Seeker rapporterer at laboratoriet i juni for tiden er det eneste i USA som har FDA-godkjenning for å bruke CRISPR-teknikker på T-celler ment for mennesker.
Men forskere i USA går målbevisst sakte på CRISPR-fronten, melder Staedter. I 2015 brukte forskere i Beijing CRISPR for å endre genomet til et menneskelig embryo, selv om de ikke lot det utvikle seg. Det førte til en opphetet debatt om etikken ved å bruke den begynnende teknologien på mennesker og førte til at National Institutes of Health opprettet en rådgivende komité som skulle føre tilsyn med eventuelle forslag om bruk av CRISPR på mennesker.
