Noen av de alvorligste medisinske problemene er forårsaket av gener som ikke klarer å produsere et nødvendig protein eller produserer en mangelfull versjon. Forskere har innsett i et kvart århundre at det burde være mulig å kurere slike forhold ved å erstatte de defekte genene med de som fungerer som de skal. De har lært hvordan de kan finne genene det gjelder i sunne celler og kutte dem fra lengre DNA-strekninger. De har lært hvordan de "gode" genene kan introduseres i virus som vil tjene som vektorer; "Hensikten med et virus er å sette DNA-et inn i en celle."
Frem til nå har forskere i det minste ikke klart å bruke genterapi for å kurere en sykdom permanent. Det hele viser seg å være langt mer komplisert enn først antatt. Og hele anstrengelsen fikk et alvorlig tilbakeslag da en tenåringspasient døde under en genterapiforsøk - tilsynelatende fra viruset, ikke det introduserte genet. Faktisk vil ikke Theodore Friedmann, en pioner som medforfatter av et sædoppgave i 1972, ikke bruke uttrykket "genterapi", og foretrekker "genoverføring" på sin plass for å beskrive tilstanden til aktuell forskning.
Nylig har team av forskere i Frankrike og USA rapportert om små suksesser. I den første korrigerte gruppen en immunsvikt hos to spedbarn. I det andre sprøytet forskerne virus som bærer det nødvendige genet til tre personer med hemofili. Et år senere produserte to av dem en blodkoagulasjonsfaktor som hemofiliak mangler.
I prinsippet har genterapi potensialet til å gjøre mer enn å kurere sykdommer som involverer defekte gener. Vurder pasienter med koronararteriesykdom, en tilstand der karene delvis er blokkert slik at vev nedstrøms fra blokkeringene ikke får nok blod og derfor nok oksygen. I slike tilfeller vil kroppen naturlig generere flere blodkar, for å gi det som kalles sivile sirkulasjon. Men ofte klarer ikke kroppen å holde følge, og oksygen-sultede celler genererer smerten kjent som angina. Ved å tilsette gener som produserer en angiogen vekstfaktor i kroppen, kan kollaterale sirkulasjonen bli raskere og økt.
Fra den slags forbedring er det imidlertid et enkelt hopp å introdusere gener som vil forbedre en perfekt sunn kropp. Plutselig er vi nær eugenetikk, en diskreditert vitenskap (nazistene var stor troende) for å forbedre rasen - vår egen.
Genterapi har et enormt potensiale, og hver dag kommer forskere nærmere det å lykkes med pasienter. Det vil være en flott dag for mange mennesker.
