Forrige uke anbefalte et panel av forskere at USAs regjering skulle tillate forskere å teste en kontroversiell genterapiteknikk som krever å kombinere genetisk materiale fra tre "foreldre" for å lage et embryo. Forskere fra US National Academies of Sciences, Engineering and Medicine ga ut en rapport som sier at testing av mitokondriell erstatningsterapi er etisk, men prosedyren skal bare brukes til å lage mannlige embryoer.
Relatert innhold
- Britiske forskere får tillatelse til genetisk modifisering av menneskelige embryo for forskning
Mitokondriesykdommer er sjeldne, og berører bare noen få tusen mennesker i året i USA. De kan forårsake en rekke alvorlige helseproblemer, som anfall, hjertesykdommer, utviklingsforsinkelser og demens. Fordi mitokondriesykdommer bare arves fra moren, velger mange kvinner som har det ofte å adoptere barn i stedet for å risikere å overføre tilstanden. Imidlertid tror forskere at mitokondriell erstatningsterapi kan tillate kvinner å få sunne barn som er genetisk relatert til dem ved å sørge for at embryoet har sunne mitokondrier donert av en tredje "forelder, " rapporterer Arielle Duhaime-Ross for The Verge .
Hver menneskelige celle inneholder mitokondrier, organeller som hjelper kraft cellen ved å bryte ned molekyler til energi, som en mage som bryter ned mat. Mitokondrier er også den eneste delen av cellen som inneholder DNA bortsett fra kjernen, og det er grunnen til at muterte mitokondrier kan utgjøre et problem for noen mennesker.
Mitokondriell erstatningsterapi fungerer ved å ta en sunn kjerne fra egget til en kvinne med denne tilstanden og implantere den i et egg donert av en annen kvinne med sunne mitokondrier. Egget blir deretter befruktet med farens sæd, noe som resulterer i et embryo som har tre genetiske foreldre, rapporterer Annalee Newitz for Ars Technica .
Mens kritikere av prosedyren sier at det kan være farlig å gjøre endringer i et embryos gener, redigerer ikke mitokondriell erstatningsterapi embryoets genom. Prosedyren er nærmere å motta et donert organ enn genredigering, noe som krever bruk av verktøy som CRISPR-Cas9 for å erstatte spesifikke gener i et persons DNA, skriver Newitz. Fordi mitokondrier bare inneholder en liten mengde DNA, nøler noen forskere med å si at embryoer som gjennomgår mitokondriell erstatning har tre foreldre.
Som Duke University bioetiker Nita Farahany skrev for Washington Post i 2015:
Når du bruker mitokondrier fra et donoregg, har det resulterende egget (som har kjernen fra den planlagte moren) 99, 9 prosent av det kodende DNAet fra den planlagte moren. Donor gir energien som er nødvendig for at egget skal fungere normalt. Når egget blir befruktet av en sædcelle, bærer det resulterende embryoet mindre enn 0, 1 prosent av sitt DNA fra mitokondriell donor.
Samtidig argumenterer kritikere for at endringene er så små og mitokondriesykdommer påvirker så få mennesker at det ikke er verdt å risikere å åpne dører for videre genetisk redigering av mennesker i fremtiden, eller at de ved et uhell kan innføre nye genetiske feil i genpoolen. Derfor anbefaler den nye rapporten bare å teste prosedyren på mannlige embryoer, rapporterer Rob Stein for NPR . Imidlertid ga Storbritannia leger i forkant for å teste denne behandlingen i kliniske studier uten kliniske studier uten begrensninger på embryoets kjønn.
Rapporten er et skritt fremover for amerikanske forskere som er interessert i å gjennomføre kliniske studier for mitokondriell erstatningsterapi, men FDA holder på nå. Mens byrået berømmet panelets arbeid med rapporten og vurderer funnene sine, uttalte det at det nyeste føderale budsjettet "hindrer FDA i å bruke midler til å gjennomgå applikasjoner der et menneskelig embryo med vilje er opprettet eller endret for å inkludere" endringer som kan bli arvet av fremtidige generasjoner, melder Stein.
Mens forskere kan være forsiktige optimistiske med tanke på fremtiden for mitokondriell erstatning, kan det gå år før den amerikanske regjeringen godkjenner kliniske studier, langt mindre behandlinger.
