Food and Drug Administration har signert USAs første godkjente genterapibehandling, og ryddet en ny medisinsk vei i landet.
"Vi går inn i en ny grense innen medisinsk innovasjon med muligheten til å omprogrammere en pasients egne celler for å angripe en dødelig kreft, " sier FDA-kommisjonær Scott Gottlieb i en uttalelse. "Nye teknologier som gen- og cellebehandlinger utpeker potensialet til å transformere medisin og skape et bøyningspunkt i vår evne til å behandle og til og med kurere mange vanskelige sykdommer."
Den "historiske handlingen", som FDA kalte det, godkjenner en behandling av legemiddelfirmaet Novartis for ung akutt lymfoblastisk leukemi, melder Jocelyn Kaiser for tidsskriftet Science . For terapien tas immun T-celler fra en persons blod og modifiseres for å tilsette et gen som skaper et protein som lokker T-cellene til å angripe leukemicellene.
I motsetning til et vanlig cellegiftmedisin gitt til mange pasienter, skaper denne metoden, referert til som CAR-T immunterapi, egentlig en tilpasset behandling for hver enkelt person, rapporterer Damian Garde for STAT News. En enkelt dose av behandlingen, kalt Kymriah av utvikleren, etterlot 83 prosent av pasientene kreftfrie etter tre måneder i en klinisk studie.
Men det er ikke alle gode nyheter. Behandlingen vil koste 475 000 dollar, melder Garde, som, selv om den er kostbar, er mye mindre enn mange utenforstående observatører forventet. Pasientene må reise til et av 32 steder i USA for å få T-cellene deres ekstrahert og modifisert i en 22-dagers prosess. Og som Kaiser rapporterer, har mangel under kliniske studier allerede vært et problem ved noen legesentre.
Og for alle fordelene med denne behandlingen kan det komme noen skremmende bivirkninger, rapporterer Beth Mole for Ars Technica. Det mest intense er cytokinfrigjøringssyndrom, når immunforsvaret kan gå i overdrive som angriper kroppen, forårsaker betennelse, organsvikt, anfall, delirium, hevelse i hjernen og i noen tilfeller til og med død. Foreløpig er Kymriah bare godkjent for bruk på personer under 25 år som allerede har prøvd en mer konvensjonell leukemi-behandling og fått tilbakefall.
Selv om FDA omtaler det som en genterapi, har noen eksperter stilt spørsmål ved definisjonen av det begrepet, skriver Kristen Brown for Gizmodo . Uenigheten stammer fra det faktum at det modifiserte genet ikke i seg selv kurerer noe eller fikser en biologisk defekt. Snarere omdirigerer behandlingen T-cellen for å bekjempe sykdommen.
Likevel er denne siste godkjenningen et spennende skritt i kampen mot kreft. Før denne beslutningen har genterapibehandlinger tidligere oppfylt myndigheters godkjenning i Europa og Kina, melder Kaiser. Når genetisk redigering fortsetter å trekke trekkraft i vitenskap og medisin i USA, vil det sannsynligvis komme flere godkjenninger, bemerker Kaiser, inkludert en mulig behandling som kan kurere medfødt blindhet.
