https://frosthead.com

Fem ting å vite om det siste gjennombruddet for genredigering

En ny studie denne uken har presset grensene for genredigering, og demonstrerer igjen at forskere nå med hell kan reparere visse sykdomsfremkallende mutasjoner i menneskelige embryoer. Resultatene ble publisert i tidsskriftet Nature, og resultatene fikk mange overskrifter, med nyheter om at flyttingen til og med lekker tidlig i forrige uke. Selv om det ikke er det første tilfellet med redigering av menneskelig embryo, har kunngjøringen antent kontroversen om genetisk redigering. Her er det fem ting du bør vite om denne siste forskningen.

1. CRISPR streiker igjen

I denne studien jobbet forskere med CRISPR-Cas9 genredigeringssystem, som er på samme måte som kutt og lim på for gener. Det er basert på et naturlig forekommende immunsystem som finnes i mange bakteriearter der mikroberne holder en "hitliste" med virus-DNA i genomene sine, slik at de kan kjenne igjen fremtidige farlige inntrengere. Hvis noe av det DNA er til stede, distribuerer bakteriene enzymer som kalles Cas (CRISPR-assosierte proteiner), som nøyaktig og effektivt smetter ut DNAet.

I den siste studien brukte forskere dette verktøyet for å fjerne en mutasjon i genet MYBPC3 som fører til en tykkelse av hjertemuskelen - en potensielt dødelig tilstand, rapporterer Emily Mullin fra MIT Technology Review . Etter å ha snippet den ut, kopierte de deretter en sunn versjon i den skiver delen.

2. Det er ikke den første redigeringen av sitt slag som er gjort av menneskelige embryoer

Denne forskningen var kjent for bruken av levedyktige embryoer, eller embryoer som sannsynligvis kan utvikle seg til en baby hvis de fikk vokse, rapporterer Dina Fine Moran for Scientific American . Dette er første gang dette noensinne har skjedd på amerikansk jord, men forskere i Kina har allerede presset konvolutten i årevis. I 2015 var en gruppe kinesiske forskere genmodifiserte embryoer for første gang. Og tidligere i år modifiserte en annen gruppe forskere genene til levedyktige embryoer for første gang.

Den amerikanske regjeringen og dets tilknyttede selskaper, inkludert store regulatorer som Food and Drug Administration, er utestengt fra å finansiere forskning som involverer menneskelige embryoer, noe som betyr at forskere måtte trekke inn private eller institusjonelle midler til denne studien, melder Heidi Ledford for Nature . En rapport i februar åpnet forsiktig døren for mulig fremtidig finansiering av amerikansk regjering av forskning om embryo-genredigering, men det er ikke klart når den anbefalingen vil gjøre vei inn i forskrifter.

3. Neste trinn kan flytte utenlands

Det neste trinnet for denne forskningen er å se om embryoene som er modifisert på denne måten, faktisk kan vokse på en sunn måte, rapporterer Ian Sample of The Guardian . Men USA forbyr strengt tatt kliniske studier av denne art, og det virker ikke som sannsynlig at reglene snart vil endre seg.

"Det er fortsatt en lang vei fremover, " forteller studieforfatter Shoukhrat Mitalipov til Sample. "Det er uklart når vi får lov til å gå videre."

For å komme videre, kan det hende at forskerne må gå et sted mer permissivt, melder Kate Lunau fra Vice Motherboard . "Vi vil være støttende for å flytte denne teknologien til forskjellige land, " sier Mitalipov til Lunau.

4. Det er kontrovers

En rekke tanker og redaksjoner fulgte med i nyhetene om denne forskningen i går, med mange som uttrykte bekymring for hvor langt denne forskningen skyver vitenskapen inn i ukjent territorium - og maner til forsiktighet.

"Det er for mye vi ikke vet om sikkerheten ved genredigering til å tillate ingeniører som kan gi mutasjoner til å streife rundt på jorden. Hva er de potensielle helseeffektene av selv små redigeringsfeil? Vi vet ikke ennå, " sier Alessandra Potenza skriver for The Verge om en rapport som ble gitt ut i går av en internasjonal gruppe genetikere.

"Offentlig politikk og bioetikkfeltet har ikke fanget opp vitenskapen om genetisk intervensjon, " skriver redaksjonen for Los Angeles Times . "Det er avgjørende at vi får redigering av menneskelig gen i stedet for bare å få det snart."

Andre forkjempet nyheten som et håp for de som sliter med arvelige sykdommer. Dette inkluderer Alex Lee, som lider av Lebers arvelige optiske nevropati, en sjelden mitokondriesykdom. Han skriver for The Guardian:

"Det er lett for de som ikke er berørt av genetiske sykdommer å avvise vitenskapelig fremgang som et skritt mot en fremtid der vi begynner å velge et kriterium for øye- eller hårfarge fra en design-din-egen-baby-katalog. Men for folk som meg, berørt av en uhelbredelig genetisk sykdom som fikk meg til å bli blind, vitenskapelige fremskritt innen genredigering og mitokondriell erstatningsterapi gir ingenting annet enn håp. "

5. Vi designer ikke babyer (ennå)

"Dette har blitt rapportert mye som daggry fra designeren, og det er sannsynligvis femte eller sjette gang folk har rapportert at daggry, " forteller bioetiker Alta Charo til Ed Yong fra The Atlantic . "Og det er det ikke."

For det første, rapporterer Megan Molteni fra Wired . Det er faktisk mye vanskeligere å velge egenskaper som er nilly for et barn, enn denne prosessen. Forskere i denne studien tok ett gen og modifiserte det for å komme til embryoet for å kopiere en sunn DNA-sekvens i stedet for en mutert en.

”Alle snakker alltid om genredigering. Jeg liker ikke redigering av ord. Vi redigerte eller modifiserte ikke noe, sier Mitalipov til Molteni. "Alt vi gjorde var å modifisere et mutant gen ved å bruke det eksisterende villtype-genet."

Trekk som høyde, hårfarge og øyenfarge styres av hundrevis eller tusenvis av separate gener på måter som forskere ikke helt forstår ennå. Og de ville kreve skjøting i helt nye DNA-sekvenser som måtte lages eller trekkes fra andre mennesker. Likevel ser forskere en fremtid der det kan diskuteres, og håper å se den rimelig kontrollert.

"Det er bekymring for at dette kan brukes til forbedring, så samfunnet må trekke en linje, " sier Mitalipov til Yong. "Men dette er ganske kompleks teknologi, og det ville ikke være vanskelig å regulere den."

Fem ting å vite om det siste gjennombruddet for genredigering