Tre blinde mus. Eller, for eksperimentell robusthet, noen få dusin til. I begge tilfeller oppnådde forskere fra University of California, Berkeley, nylig noe tilsynelatende umulig: Ved å injisere en ørsmå mengde av et spesielt formulert kjemisk stoff i øynene, gjenopprettet de musene midlertidig se.
Elektroniske netthinnimplantater og genetiske modifikasjoner for å hjelpe blinde mennesker å se har vært gjenstand for eksperimenter i flere år. Men dette nye kjemikaliet, beskrevet i en artikkel publisert i går i tidsskriftet Neuron, åpner for en helt ny, fleksibel tilnærming til å gjenopprette syn.
"Fordelen med denne tilnærmingen er at det er et enkelt kjemikalie, som betyr at du kan endre doseringen, du kan bruke den i kombinasjon med andre terapier, eller du kan avbryte behandlingen hvis du ikke liker resultatene, " sa Berkeley-professor Richard Kramer i en pressemelding. Etter hvert som forbedrede kjemikalier blir tilgjengelige, kan du tilby dem til pasienter. Du kan ikke gjøre det når du kirurgisk implanterer en chip eller etter at du har modifisert noen genetisk. ”
I et sunt øye, når stang- og kjegleformede fotoreseptorceller i netthinnen blir truffet av lys, overfører de signalet til et underliggende nettverk av nerver, som til slutt sender meldingen til hjernen. Men øynene til mange som er rammet av blindhet - inkludert de med aldersrelatert makulær degenerasjon eller retinitis pigmentosa, den vanligste arvelige formen for blindhet - er uten funksjonelle stav- og kjegleceller.
For å gjenopprette synet, syntetiserte forskerteamet et kjemikalie kalt AAQ (for akrylamid-azobensen-kvartært ammonium) med et par helt spesielle egenskaper: Det binder seg til nervecellene i netthinnen og er følsomt for lys. Som et resultat er den i stand til å tjene som en syntetisk erstatning for stenger og kjegler, og festes til porene på overflaten av nerveceller og aktiverer dem med en elektrisk impuls når de blir truffet av lys.
For å teste effektiviteten til AAQ, oppdro forskerne en gruppe mus med en genetisk mutasjon som gjorde at stav- og kjeglecellene døde i en tidlig alder. Opprinnelig, når de satte musene i et PVC-rør med en LED-lyskilde i den ene enden og mørket i den andre, viste musene ingen plassering.
I eksperimentet skurret mus behandlet med AAQ raskt bort fra lyskilden. (Foto via Neuron) Neste, sprøyt teamet en liten mengde AAQ i øynene til noen mus, mens de forlot andre urørt. Da de ble satt tilbake i røret, skurret den tidligere gruppen seg vekk fra lyset, mens sistnevnte bare ble satt. Kjemikaliets effekt ble ytterligere bekreftet av at eksperimentgruppens elever trakk seg sammen under lyset, mens kontrollgruppens forble den samme.
Molekylet binder seg til netthinnens nerveceller midlertidig, så akkurat nå gjenoppretter middelet synet bare i løpet av timer. Det gir sannsynligvis bare syn av lav kvalitet - molekylets evne til å aktivere netthinnens nerver ser ut til å avta i svakt lys.
Fortsatt er forskerne allerede på jobb med å utvikle forbedrede former for AAQ som vil vare i flere dager, og ser et stort potensial for den kjemiske langsiktigheten. "Fotoswitch-tilnærmingen gir et reelt håp for pasienter med netthinnegenerasjon, " sa Russell Van Gelder ved University of Washington. "Vi må fremdeles vise at disse forbindelsene er trygge og vil fungere hos mennesker slik de fungerer i mus, men disse resultatene viser at denne klassen av forbindelser gjenoppretter lysfølsomhet for netthinner som er blinde fra genetisk sykdom."
