For første gang redigerte forskere et gen i befruktede menneskelige egg som var kritiske for tidlig utvikling. Eksperimentene hjalp forskerne å lære om grunnleggende menneskelig biologi på en måte de ikke kunne gjennom forskning på mus.
Relatert innhold
- CRISPR Genredigering brukes til å behandle pasient for første gang
- Redigering av menneskelige gener kan begynne ved årsslutt i USA
Forskere ledet av Kathy Niakan, en utviklingsbiolog ved Francis Crick Institute i London, deaktiverte et gen som koder for et protein kalt OCT4, kjent for å være aktiv i stamceller som kan utvikle seg til alle cellene som finnes i kroppen, rapporterer Gretchen Vogel for vitenskap . Å slå av genet sørget for at celler fra befruktede menneskelige egg ikke klarte å danne placentceller, eggeplomme eller til og med celler som typisk ville bli et foster.
Deaktivering av det samme genet i musembryoer gir forskjellige resultater: Disse embryoene ble baller av for det meste placentaceller. Funnene antyder at genet kontrollerer skjebnen til flere cellelinjer og spiller en litt annen rolle hos mennesker enn hos mus.
"Dette åpner muligheten for å bruke et virkelig kraftig, presist genetikkverktøy for å forstå genfunksjonen, " sier Niakan til Rob Stein fra NPR . "Vi ville aldri fått denne innsikten hvis vi ikke egentlig hadde studert funksjonen til dette genet i menneskelige embryoer."
Forskerne rapporterte om resultatene i går i Nature.
Selv gitt den innsikten, er verket mer et bevis på prinsippet - en demonstrasjon av kraften og bruken av CRISPER-Cas9 genomredigeringsteknikk, rapporterer Vogel. Teknologien er på samme måte som et par molekylsaks som lar forskere kutte spesifikke chucks av DNA fra genomet og til og med erstatte koden med sine egne instruksjoner.
Forskere har allerede brukt verktøyet for å gjøre en rekke viktige fremskritt og funn, for eksempel prosjektering av tilpassede laboratoriedyr og testing av potensielle kreftbehandlinger. De siste årene har det også blitt sett flere innspill til territoriet til redigering av menneskelig genom. I august hadde amerikanske baserte forskere CRISPR for å rette opp en mutasjon som forårsaker en dødelig hjertetilstand. (Andre forskere har siden avhørt de nylige påstandene, rapporterer Ewen Callaway for Nature .)
For hvert skritt som blir tatt på denne veien, oppfordrer imidlertid redaksjoner og meningsytringer til forsiktighet.
"Bekymringene er at vi vil åpne døren for fruktbarhetsklinikker som kjemper for å tilby genredigering for å gjøre fremtidige barn høyere eller sterkere eller hva de enn ville markedsføre, " Marcy Darnovsky, leder for en genetisk vakthundgruppe som heter Center for Genetics og Samfunnet, forteller NPR . "Det kan føre oss i en situasjon der noen barn ble oppfattet som biologisk overlegne andre barn."
Niakan og hennes kollegers arbeid er imidlertid langt fra den situasjonen. Forskerne måtte søke Human Fertilization and Embryology Authority, en institusjon opprettet i Storbritannia som nøye gjennomgår foreslått forskning om embryo-redigering, rapporterer Vogel for Science .
"Dag 5-embryo" (til venstre) viser embryoet på den femte utviklingsdagen og "Dag 5-redigerte embryo" viser et redigert embryo uten OCT4. Den danner ikke en skikkelig blastocyst, og viser at OCT4 er nødvendig for blastocystutvikling (Dr Kathy Niakan / Nature) I klassiske genetiske studier deaktiverer forskere rutinemessig gener for å finne ut hvordan de fungerer, rapporterer Ricki Lewis for Genetic Literacy Project . Men CRISPR lar dem gjøre det samme med større presisjon og nøyaktighet.
Den nye forskningen brukte befruktede celler donert etter at folk hadde gjennomgått in vitro- befruktningsbehandlinger. "Når det gjelder å belyse tidlig menneskelig utvikling, er det ingenting som måler å bruke den virkelige tingen: menneskelige celler og vev, " skriver Lewis.
Forskerne deaktiverte genet som koder for OCT4 veldig tidlig i utviklingen. I mer 80 prosent av de 41 befruktede eggene som ble testet, klarte ikke de voksende og delende cellene å danne en hul sfære på rundt 200 celler, kalt en blastocyst. Mange in vitro- befruktningsinnsats mislykkes også på dette stadiet, så det er et kritisk tidspunkt for forskere å forstå.
"Ved å forstå nøkkelgenene som er involvert i utviklingen av blastocysten, kan dette virkelig informere vår forståelse av dette viktige, kritiske vinduet for menneskelig utvikling, " sier Niakan til NPR .
I en redaksjon priset naturen selv forskningen som et eksempel på hvordan forskning på menneskelig genomredigering skulle gjøres:
De spesielle kravene til studier vil variere, men et sterkt rammeverk for å vurdere dem så tidlig som mulig virker den beste måten å sikre at de oppfyller de høyeste standarder. Tilsynsmyndigheter, innbyggere, forskere og redaktører må fortsette å jobbe sammen for å definere detaljene for veien fremover for redigering av kimen genom, slik at de verdifulle ressursene og verktøyene vi har til rådighet nå blir brukt med god skjønn.
Fremtidige eksperimenter kan bruke CRISPR for å undersøke rollen til andre gener. Og eksperter vil følge nøye med for å overvåke etikkene i det arbeidet.
